Siponimod làm giảm sự tiến triển trong đa xơ cứng tiến triển bậc hai |

Giảm khối lượng não ít nghiêm trọng hơn đối với những người tham gia nghiên cứu nhận siponimod, so với những người dùng giả dược.Mirian Maslo / Alamy

Ngày 23 tháng 3 năm 2018

Trong lịch sử, những người bị xơ cứng đa cấp tiến triển (SPMS) không có lựa chọn điều trị khả thi để ngăn chặn sự tiến triển của tình trạng khuyết tật liên quan đến tình trạng.

Điều đó có thể thay đổi.

Một nghiên cứu được công bố vào ngày 22 tháng 3 bởi Lancet , được gọi là EXPAND, đã phát hiện ra rằng một loại thuốc thử nghiệm có tên là siponimod có vẻ hiệu quả trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh ở những người bị SPMS, ít nhất so với giả dược. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 được tài trợ bởi Novartis, nhà sản xuất siponimod.

“Kết quả của nghiên cứu này chắc chắn là đáng khích lệ bởi vì chúng cho thấy rằng có một cửa sổ cơ hội ngay cả trong giai đoạn muộn và cao cấp của [MS] "Tiến sĩ Ludwig Kappos, MD, bác sĩ trưởng tại phòng khám thần kinh và phòng khám đa khoa tại Bệnh viện Đại học ở Basel, Thụy Sĩ.

" Những người tham gia trong nghiên cứu này có mức trung bình từ 16 đến 17 tuổi, và hơn một nửa sự hỗ trợ cần thiết để đi bộ khi bước vào nghiên cứu. Chúng tôi hy vọng rằng siponimod có thể được chấp thuận là phương pháp điều trị răng miệng đầu tiên cho SPMS, ”Tiến sĩ Kappos bổ sung.

Theo Hiệp hội đa xơ cứng quốc gia, hầu hết những người được chẩn đoán bị MS tái phát sau đó phát triển SPMS. :

Hiểu biết về sự chuyển tiếp giữa MS tái phát và chuyển tiếp và học sinh tiến bộ Nghiên cứu Siponimod đã được thực hiện như thế nào

Kappos và các đồng nghiệp đã đăng ký 1.645 người lớn trong độ tuổi từ 18 đến 60. đến SPMS. Những người tham gia nghiên cứu được tuyển chọn từ 292 trung tâm bệnh viện ở 31 quốc gia.

Trong tất cả, 1.099 người tham gia nhận được 2 milligams (mg) siponimod một lần mỗi ngày trong tối đa ba năm, hoặc cho đến khi tình trạng khuyết tật của họ diễn ra sau sáu tháng khoảng thời gian, trong khi 546 nhận được một giả dược cho cùng kỳ. Những người tham gia nghiên cứu có mức độ khuyết tật của họ được đánh giá ba tháng một lần và đã trải qua MRI khi bắt đầu nghiên cứu và tại bệnh viện. -, hai, và ba năm đánh dấu

Cuối cùng, 1.327 người đã hoàn thành nghiên cứu (903 trong nhóm siponimod và 424 ở nhóm giả dược). Trung bình, những người trong nhóm siponimod uống thuốc trong 18 tháng. Trong số 424 người thuộc nhóm giả dược, 11% chuyển sang dùng siponimod sau khi tình trạng khuyết tật của họ tiến triển, 6 tháng sau nghiên cứu.

Nguy cơ bị khuyết tật tiến triển thấp hơn ở nhóm Siponimod

Các tác giả quan sát thấy rằng những người tham gia nghiên cứu cho siponimod có 21 tỷ lệ phần trăm thấp hơn nguy cơ khuyết tật tiến bộ hơn so với những người trong nhóm giả dược. Chỉ có 26% những người được cho dùng thuốc đã trải qua sự gia tăng mức độ khuyết tật sau 3 tháng điều trị, so với 32% ở nhóm dùng giả dược.

Ngoài ra, từ khi bắt đầu dùng thử đến 24 tháng, giảm khối lượng não (một dấu hiệu tổn thương mô ở MS) ít nghiêm trọng hơn đối với những người nhận siponimod, so với nhóm giả dược.

Các tác giả tin rằng loại thuốc này có thể hoạt động để ngăn ngừa thoái hóa các sợi thần kinh trong não và ngăn chặn các cuộc tấn công tự miễn dịch gây ra thiệt hại. Nó cũng có thể thúc đẩy hồi phục hoặc tăng cường các dây thần kinh trong hệ thần kinh trung ương.

Tốc độ đi bộ không bị ảnh hưởng, Tác dụng phụ thường gặp

Tuy nhiên, các tác giả lưu ý rằng thuốc không ảnh hưởng đến tốc độ di chuyển của người tham gia. Và những người nhận được nó có kinh nghiệm tác dụng phụ như giảm nhịp tim, huyết áp cao, giảm số lượng tế bào máu trắng, phù nề điểm vàng, và men gan cao. Các tác giả thêm rằng hồ sơ tác dụng phụ này tương tự như các thuốc MS khác.

LIÊN QUAN:

10 câu hỏi chính về nhiều loại thuốc Sclerosis

Nghiên cứu bắt đầu để lấp đầy một nhu cầu đáng kể Unmet "Những phát hiện này là đáng khích lệ cho bệnh nhân với SPMS", một trong những đồng tác giả của nghiên cứu, Robert J. Fox, MD nói. , một nhà thần kinh học tại trung tâm Mellen cho MS và phó chủ tịch nghiên cứu tại viện thần kinh của bệnh viện Cleveland ở Ohio.

“Phần lớn các thử nghiệm lâm sàng trong thập kỷ qua đã tập trung vào việc tái phát MS, tỷ lệ rất lớn những người sống với MS tiến bộ. Vì vậy, nghiên cứu này bắt đầu đáp ứng một nhu cầu đáng kể trong các liệu pháp MS - tìm cách điều trị cho MS tiến triển thứ cấp - và nó hướng đến một lựa chọn điều trị tiềm năng cho SPMS, nơi chúng ta không có phương pháp điều trị được chấp thuận, ”Tiến sĩ Fox nói. “Mặc dù siponimod chưa được phê chuẩn cho bất kỳ tình trạng y tế nào, kết quả từ nghiên cứu này cung cấp một nền tảng hấp dẫn cho các nhà quản lý xem xét khi xem xét loại thuốc này để FDA chấp thuận”, Fox cho biết thêm.