NGÀY 13/3/2013 - Một liệu pháp gen bảo vệ sụn có thể một ngày điều trị viêm xương khớp, một tình trạng ảnh hưởng đến hơn một nửa dân số già, theo một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Khoa học Translational Medicine.
Viêm xương khớp (OA) là một phản ứng tự nhiên đối với sự phân hủy của sụn khớp - một chất liệu xốp giúp giữ cho xương cọ sát vào nhau. Khi sụn bị hỏng do tuổi tác hoặc do chấn thương, hàng rào đó bị vỡ và ma sát gây đau. Cách chữa trị duy nhất là phẫu thuật thay khớp, có thể dẫn đến các biến chứng trong phẫu thuật. Liệu pháp gen này làm chậm sự phát triển của bệnh ở chuột.
“Chúng tôi thấy rằng liệu pháp gen bảo vệ khỏi viêm xương khớp”, Brendan Lee, tiến sĩ, một nhà di truyền học tại trường Y Baylor và đồng tác giả của nghiên cứu cho biết. "Ngay cả khi bạn trì hoãn thay thế doanh bằng 10 năm bạn có thể có một tác động lớn đến chất lượng cuộc sống cũng như tiền chăm sóc sức khỏe."
Tiến sĩ. Lee và nhóm của ông đã nhắm vào một gen cụ thể trong sụn khớp được gọi là proteoglycan hoặc PRG4. Gen này chịu trách nhiệm sản xuất lubricin, một loại protein bôi trơn khớp và bảo vệ sụn khỏi những tác động của tuổi già. Các nhà khoa học đã tiêm những con chuột bị tổn thương khớp với PRG4 được bọc bên trong một loại vi rút, lây lan gen này khắp khu vực và kích thích sản xuất dầu nhờn. Lee cho biết thêm, chất bôi trơn phụ làm chậm đáng kể sự phát triển của viêm khớp mà không có tác dụng phụ đáng kể nào.
"Bạn luôn phải lo lắng rằng nếu bạn tạo ra quá nhiều thứ bạn ảnh hưởng đến bộ xương". "Theo hiểu biết tốt nhất của chúng tôi, dường như không có tác dụng xấu gì khi tạo ra quá nhiều chất bôi trơn trong sụn của những con chuột này."
Phương pháp điều trị gien của Lee có phần mới lạ. Phần lớn các nghiên cứu viêm khớp tập trung vào việc ức chế viêm xương khớp khi nó bắt đầu - không bắt bệnh trước khi nó bắt đầu. Các nhà nghiên cứu đã đưa ra ý tưởng trong khi nghiên cứu rối loạn xương do các khiếm khuyết di truyền hiếm gặp. Họ quyết định mô phỏng các rối loạn bằng cách “bẻ gãy” các gen khác nhau cho đến khi chúng có thể xác định được một gen góp phần vào thoái hóa khớp.
“Nếu bạn phá vỡ động cơ, xe của bạn không khởi động được nữa, bạn biết động cơ chịu trách nhiệm khởi động xe "Merry Ruan, một ứng viên tiến sĩ và nhà di truyền học tại Đại học Y Baylor và là tác giả chính của nghiên cứu, nói. "Nếu bạn phá vỡ một gen và một cái gì đó đi sai bạn biết những gì gen chịu trách nhiệm."
Những phát hiện là quan trọng, tuy nhiên, Brian Walitt, MD, một bệnh thấp khớp tại Trung tâm Y tế Đại học Georgetown, người không liên kết với nghiên cứu Các nhà khoa học Walitt nói: “Sụn chuột không phải là sụn của con người, và các khớp chuột không phải là khớp của con người”. “Chúng ta phải cẩn thận đặc biệt trong việc quá phấn khích trong các nghiên cứu không phải ở người. Bạn phải được bảo vệ trong sự nhiệt tình của bạn. ”
Lee đồng ý với Walitt, nói rằng một trong những điểm yếu của nghiên cứu là sự phụ thuộc vào một mô hình động vật. Và ngay cả khi liệu pháp này cuối cùng đã được chấp thuận cho sử dụng của con người, Lee nói, nó chỉ có thể làm chậm sự mất sụn, chứ không phải làm lại nó. Điều này có nghĩa rằng những người đã bị viêm xương khớp sẽ không nhận được nhiều sự cứu trợ từ liệu pháp gen.
"Phần yếu nhất là về khám phá, chúng tôi vẫn không nghĩ rằng nó sẽ đủ để tái tạo sụn," Lee cho biết thêm . "Đối với những người mắc bệnh giai đoạn cuối, liệu pháp này sẽ không đủ."
Các nhà nghiên cứu Baylor dự định thử nghiệm điều trị bằng ngựa vào năm 2014 và sau đó chuyển sang động vật linh trưởng không phải con người nếu các thử nghiệm thành công. Mục tiêu dài hạn là để điều trị viêm khớp ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, và nó không phải là một nhiệm vụ mà họ có thể làm một mình. Các nhà nghiên cứu nói rằng ngành công nghiệp phải cùng nhau và chia sẻ những tiến bộ trong công nghệ để tạo ra một kế hoạch điều trị toàn diện.
"Như thường gặp như viêm xương khớp có thể được, không có liệu pháp làm thay đổi đáng kể quá trình của bệnh," Ruan nói. "Bạn không thể chỉ cung cấp cho ai đó thuốc để khắc phục vấn đề."
