Tôi nhận được một cuộc gọi từ FDA theo yêu cầu của tôi từ vài tuần trước cho danh sách các thành viên ủy ban tư vấn của FDA xem xét có nên giới thiệu Genasense để phê duyệt hay không. Như bạn có thể nhớ lại, bảng điều khiển đã bỏ phiếu từ 7 đến 3 để phê duyệt. FDA thường, nhưng không phải luôn luôn, đi cùng với các khuyến nghị của các tấm như vậy. Họ được cho là sẽ quyết định trong vòng một tuần hoặc lâu hơn những gì cần làm trong trường hợp này.
Genta đã yêu cầu phê duyệt thị trường Genasense cho CLL trong khi tiếp tục với một nghiên cứu xác nhận sẽ cung cấp thêm thông tin. FDA đã phê duyệt kế hoạch nghiên cứu, nhưng Genta, nhà tài trợ, sẽ không có tiền để thực hiện nghiên cứu - hàng chục triệu đô la - nếu họ không thể nhận được sự chấp thuận tiếp thị.
Như tôi có được viết trước đây, tôi đã lo ngại rằng FDA không đủ hiểu biết về tình trạng xử lý CLL ngày hôm nay để đưa ra quyết định sáng suốt. Tôi đã nhận thức rõ một số chuyên gia về CLL đã xếp hàng ủng hộ việc chấp thuận Genasense, bao gồm cả Tiến sĩ. Michael Keating (Trung tâm Ung thư M. D. Anderson), Kanti Rai (Trung tâm Y khoa Do Thái Long Island), Susan O'Brien (M. D. Anderson) và nhiều người khác. Vì vậy, nó đã được tò mò tại phiên điều trần của ủy ban tư vấn khi FDA dự kiến một cái nhìn tiêu cực và bảng điều khiển, chủ yếu là không CLL chuyên gia, xếp hàng.
Câu hỏi là, FDA có tư vấn khác đằng sau hậu trường người tư vấn cho họ? Hôm nay, sau rất nhiều băng đỏ, tôi đã được đặt tên nhưng nó không giải thích mọi thứ. Có bốn chuyên gia tư vấn cho FDA. Họ bao gồm hai thành viên hội đồng thực tế, Tiến sĩ Maria Rodriguez, một chuyên gia ung thư từ MD Anderson, người đã bỏ phiếu cho thuốc, và Tiến sĩ Joao Ascensao, một nhà huyết học học tại Cơ quan Cựu chiến binh ở Washington, DC, và không phải là chuyên gia CLL. chống lại. Các chuyên gia tư vấn khác, tôi đã học được, là Tiến sĩ Geraldine Schecter, người mà tôi tin là ông chủ của Ascensao về huyết học tại VA, và một người mà tôi chưa bao giờ nghĩ là chuyên gia về CLL, và Tiến sĩ Bruce Cheson, từ Georgetown, chắc chắn là một nhà lãnh đạo CLL. Tiến sĩ Cheson đã có mặt tại buổi điều trần và dường như rất khó chịu khi phiếu bầu là tiêu cực. Tôi biết anh ấy đã nói với tôi khi cha anh ấy chết vì CLL, và anh ta vẫn là một bác sĩ rất tận tình với những người bị bệnh này.
Vì vậy, tôi đang cố gắng tìm ra điều này. Ít nhất hai chuyên gia tư vấn cho Genasense (Cheson và Rodriguez), một người chống lại, (Ascensao). Và tiến sĩ Schecter, người mà tôi chưa từng nói chuyện và không có mặt trên bảng điều khiển, là một tấm thẻ hoang dã - nhưng có thể không phải là một chuyên gia phụ trong lĩnh vực này.
Tôi không thể hiểu tại sao FDA lại không không tham khảo ý kiến của nhiều chuyên gia CLL tên tuổi lớn. Đó không phải là điều cần thiết để cung cấp cho nhà tài trợ và bệnh nhân một sự rung động công bằng?
Bạn sẽ nghe FDA nói quá nhiều các bác sĩ khác có xung đột tài chính. Nhưng những người bạn của tôi đã xem xét (như các phóng viên điều tra bệnh nhân) nói rằng ngay cả những người tham dự cũng có nhiều xung đột, có lẽ kể cả quan hệ tài chính với các công ty khác cũng nghiên cứu liệu pháp chống cảm giác có thể theo dõi Genta.
không phải là một quá trình hoàn hảo. Nhưng ngay bây giờ nó không có vẻ giống như một công bằng hoàn toàn cho loại thuốc được đề cập, và thậm chí có thể cả những người khác nằm trong hàng. Vấn đề vẫn còn, làm cách nào để bệnh nhân có thể thúc đẩy chính phủ của chúng tôi bảo vệ sự an toàn của chúng tôi trong khi cho phép chúng tôi tiếp cận với các loại thuốc mới có khả năng cứu sống hoặc kéo dài cuộc sống? Ngoài ra, làm thế nào chính phủ của chúng tôi có thể khuyến khích các công ty dược đầu tư nhiều năm và hàng triệu người để gặp rắc rối?
Tôi đã đề cập điều này trước đây, nhưng có vẻ thích hợp để nói lại một lần nữa. Vì những nỗ lực kinh doanh của tôi, có một vài điều bạn nên biết. HealthTalk đã, trong quá khứ, đã sản xuất các chương trình về điều trị CLL được tài trợ bởi các khoản tài trợ không hạn chế từ Genta, nhà phát triển Genasense. Mặc dù không có chương trình hiện tại hoặc kế hoạch, bạn nên biết rằng khả năng của các chương trình trong tương lai tồn tại. Ngoài ra, tôi hiện đang điều hành một công ty có tên là Patient Power đã nhận được một khoản trợ cấp không giới hạn từ Genta để tạo thuận lợi cho việc đi lại của ba người (bản thân tôi, thành viên gia đình của bệnh nhân CLL và một bệnh nhân CLL khác). Cả ở HealthTalk và Sức Khỏe của Bệnh Nhân, Genta đã không nhắc nhở cũng như không có bất kỳ sự kiểm soát hay ảnh hưởng nào đối với những gì chúng tôi nói hoặc viết.-Andrew
