Tôi sẽ là người đầu tiên nói rằng những người ở FDA có một công việc khó khăn. Đó là trách nhiệm của họ để bảo vệ an toàn công cộng và chắc chắn không phải là đối tượng của chúng tôi, những người bị bệnh với các loại thuốc cung cấp hy vọng sai lầm hoặc rủi ro to lớn. Và khi nói đến việc xem xét các loại thuốc mới để phê duyệt, tôi biết họ muốn có được bao nhiêu lần ngay từ lần đầu tiên. Điều cuối cùng họ cần là phải rút thuốc ra khỏi thị trường sau khi mọi người đã bị thương gây thiệt hại cho uy tín của FDA đối với Quốc hội.
Tôi nhận được tất cả những điều đó, và những điều sau đây không được viết một cách thiếu tôn trọng. Nhưng cái nhìn thoáng qua của tôi ngày hôm nay ở Washington, DC về quá trình xem xét các loại thuốc ung thư mới đã khiến tôi cảm thấy FDA đang hoạt động quá thận trọng khi nói đến các loại thuốc có khả năng cứu sống hoặc kéo dài.
(hoặc ít nhất một phần lớn trong số họ) đã không được hiểu biết như chúng tôi bệnh nhân mong đợi. Họ dường như không quen thuộc với khoa học mới được xem xét cũng như nhu cầu của cộng đồng sẽ có lợi. Đó là trường hợp khi ứng dụng ma túy mới trên Genasense cho CLL dường như bị tiêu diệt bởi Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư và sự lãnh đạo ung thư của FDA.
Phản ứng tức thời của tôi là một sự bất công đã được thực hiện. Và những gương mặt của một số chuyên gia siêu bạch cầu của quốc gia đã xác nhận rằng, khi phiên xử kết thúc. Vậy lam gi? Đây có phải chỉ là một mất mát cho những người như tôi với CLL, hoặc có một mối quan tâm lớn hơn mà có thể làm cho nó khó khăn cho bất cứ điều gì nhưng thuốc ung thư đột phá được phê duyệt? Các mối lo ngại của quốc hội về an toàn ma túy có gây áp lực lên FDA đến mức thanh quá cao không?
Tôi có bị ướt không?
Tôi đã gọi VP cho các vấn đề lập pháp với Hiệp hội bạch cầu và bạch cầu (LLS) tìm ra. Câu trả lời là không, không hề. Theo George Dahlman, trong khi họ không xác nhận bất kỳ ứng dụng thuốc cụ thể nào, họ thường cảm thấy các ủy ban tư vấn về thuốc của FDA và bản thân FDA không có đủ chuyên môn khi xem xét các phương pháp điều trị ung thư được đề xuất có thể mang lại lợi ích điều trị gia tăng. Và họ lo ngại các công ty dược sẽ không thúc đẩy các loại thuốc mới với chính phủ tham gia một cách bảo thủ và có thể không được cải thiện. Các chuyên gia phát triển ma túy mà tôi đã nói chuyện với (các nhà khoa học quan tâm đến việc cứu mạng) đang ngày càng chán nản. Tôi là một bệnh nhân và một người ủng hộ bệnh nhân, cũng chán nản.
Tôi đã yêu cầu LLS nói với tôi và cho chúng tôi biết là bệnh nhân có thể giúp chúng tôi như thế nào. Có đại diện quốc hội và thượng nghị sĩ nào chúng ta nên nói chuyện không? Liệu lãnh đạo của FDA có lắng nghe chúng ta không?
Vì những nỗ lực kinh doanh của tôi, có một vài điều bạn nên biết. HealthTalk đã, trong quá khứ, đã sản xuất các chương trình về điều trị CLL được tài trợ bởi các khoản tài trợ không hạn chế từ Genta, nhà phát triển Genasense. Mặc dù không có chương trình hiện tại hoặc kế hoạch, bạn nên biết rằng khả năng của các chương trình trong tương lai tồn tại. Ngoài ra, tôi hiện đang điều hành một công ty gọi là Patient Power đã nhận được một khoản trợ cấp không hạn chế từ Genta để tạo điều kiện cho việc đi lại của ba người (bản thân tôi, thành viên gia đình của bệnh nhân CLL và một bệnh nhân CLL khác). Cả hai ở HealthTalk và Sức Khỏe của Bệnh Nhân, Genta đã không nhắc và cũng không có bất kỳ sự kiểm soát hay ảnh hưởng nào đối với những gì chúng tôi nói hay viết.
Nói cá nhân, như một bệnh nhân CLL, tôi không có gì để đạt được với Genasense đang được chấp thuận. Ngay bây giờ, tôi không cần thuốc. Chắc chắn, có những bệnh nhân khác cần nó. Nhưng bỏ chuyện đó sang một bên trong một phút, điều gì về lần điều trị ung thư tiếp theo? Liệu hội đồng quản trị có hiểu rõ các vấn đề và có chuyên môn trong lĩnh vực ung thư có liên quan và lãnh đạo thuốc ung thư FDA sẽ hiểu không? Nếu không, liệu biện pháp điều trị bạn cần một ngày nào đó (hoặc có thể là một thượng nghị sĩ hay đại diện quốc hội có thể cần) không có sẵn vì nước lạnh đang bị ném vào sự phát triển của ma túy hiện nay? Tôi lo lắng.
Một điều nữa: Tôi rất cảm kích khi có cơ hội làm chứng tại phiên điều trần của ủy ban FDA gần đây. Họ lắng nghe một cách tôn trọng, và đó là một buổi điều trần rất cởi mở. Nhưng có một phần của quá trình dường như không đúng đằng sau cánh cửa đóng kín. Khi buổi điều trần kết thúc, tôi đã hỏi một quan chức FDA về những người mà họ đã thu hút về chuyên môn của CLL. Cô cho biết họ đã có cuộc trò chuyện qua điện thoại với các chuyên gia tư vấn của CLL nhưng họ đã tuân theo các thỏa thuận bảo mật và bị cấm tiết lộ họ là ai hoặc FDA đã được khuyên như thế nào. Cô ấy nói tôi cần sự chấp thuận của công ty đăng ký thuốc để biết thêm thông tin. Tôi đã kiểm tra với công ty, và họ nói rằng tôi có sự cho phép của họ.
Bây giờ tôi sẽ quay lại FDA để tìm hiểu thêm về quy trình và chia sẻ nó với bạn. Tôi chỉ đang cố gắng tìm hiểu xem quá trình này có bị hỏng hay không và hy vọng của chúng tôi đối với các loại thuốc mới là nguy cơ. Hãy theo dõi và cho tôi biết suy nghĩ của bạn
-Andrew
Cập nhật:
Chúng tôi đang bắt đầu một cái gì đó ở đây. Mọi người từ khắp nơi trên thế giới (theo nghĩa đen) đã nắm bắt được tôi về chủ đề này. Hãy giữ cho nó đi và thực sự nhận được từ ra. Yêu cầu người khác đến đây và khuyến khích họ để lại nhận xét, những chú chó lớn đang theo dõi và đọc chúng! Đi đến digg.com và ở góc trên cùng bên phải của góc, bạn sẽ tìm thấy một tính năng tìm kiếm, gõ vào CLL và nó sẽ cho bạn thấy bài viết của tôi có tiêu đề "Liệu FDA có thiếu các chuyên gia phê duyệt thuốc không?" Chỉ cần nhấp vào nút đọc "digg it". Càng nhiều người bỏ phiếu cho blog thì càng có nhiều người đọc nó!
