Mục lục:
MONDAY, ngày 10 tháng 12 năm 2012 - Một năm trước, có vẻ như Emily Whitehead, một Philadelphia thông minh và sôi động 7 năm cũ, đã phải đối mặt với cái chết sắp xảy ra. Trong một thời gian, cô gái trẻ đã chiến đấu với bệnh bạch cầu cấp tính, một dạng tích cực của căn bệnh thường được điều trị bằng hóa trị và các loại thuốc dài hạn khác. Mặc dù ban đầu cô ấy đáp ứng các phương pháp điều trị chuẩn cho bệnh bạch cầu của mình, Emily liên tục tái phát, đầu tiên vào tháng 10 năm 2011 và sau đó, vào tháng 2 năm 2012.
"Chúng tôi đã nói rằng chúng tôi đã xuống đến 48 giờ để đưa ra quyết định hoặc cô ấy có thể bắt đầu bị tổn thương nội tạng, "Tom Whitehead, cha của Emily trong một video được quay bởi Bệnh viện Nhi Philadelphia.
Vì vậy, với một tia hy vọng, cha mẹ của Emily quay sang Trẻ em cho những gì bác sĩ của họ nói là điều trị bệnh bạch cầu đột phá bằng cách sử dụng sinh học
Tế bào T là tế bào lympho, tế bào máu trắng tích hợp với khả năng chống lại các tế bào B bạch cầu của hệ thống miễn dịch. Các tế bào T của Emily được thiết kế để "đi sau tế bào ung thư và giết chúng", bác sĩ ung bướu nhi Stephan Grupp, tiến sĩ tại Bệnh viện Nhi Philadelphia cho biết.
Kể từ khi Emily được điều trị tại bệnh viện vào tháng 4 năm 2011, cô đã vẫn không bị ung thư, và bệnh bạch cầu của cô được coi là thuyên giảm hoàn toàn. Tháng Sáu vừa qua, cô trở về nhà, và kể từ đó cô ấy đã khỏe mạnh và đã trở lại trường học.
"Chúng tôi đã kiểm tra tủy xương của mình để có khả năng mắc bệnh ở hai điểm", Tiến sĩ Grupp nói. "Chúng tôi kiểm tra cô ấy ba tháng và bây giờ sáu tháng sau khi điều trị. Cô ấy không có bệnh gì."
Thêm Grupp, "Chúng tôi cần điều trị một số lượng lớn bệnh nhân trước khi chúng tôi hiểu tỷ lệ thành công thực sự có thể là gì."
Việc điều trị Emily nhận được, được gọi là CTL019 hoặc CART19, được phát triển cho bệnh bạch cầu cấp cao không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Trong khi phần lớn các bệnh nhân ung thư bạch cầu ở trẻ em đáp ứng với hóa trị, Emily là một phần nhỏ không thấy kết quả lâu dài, và trong đó các tế bào B trượt qua các phương pháp điều trị hóa trị.
Theo Viện Ung thư Quốc gia, một bộ phận Viện Y tế Quốc gia, bệnh bạch cầu cấp tính là bệnh ung thư phổ biến nhất được chẩn đoán ở trẻ em, chiếm 23% chẩn đoán ung thư ở trẻ dưới 15 tuổi. Tại Hoa Kỳ, mỗi năm có khoảng 30 đến 40 người được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu này
Một số chuyên gia vẫn hoài nghi về lời hứa điều trị mà Emily nhận được. John Letterio, MD, bác sĩ ung bướu nhi khoa của Bệnh viện Nhi và Trẻ em của Bệnh viện Đại học ở Cleveland nói rằng ông không chắc liệu việc điều trị có thành công ở mọi bệnh nhân hay không. "Nhưng để xem phản ứng đầy đủ ở một số bệnh nhân thì sớm phát triển rất, rất hứa hẹn. Nó cho thấy việc áp dụng điều này sẽ có ý nghĩa, và chắc chắn đối với nhiều bệnh nhân sẽ cung cấp một lựa chọn để chữa bệnh không có nơi nào khác". Các nhà nghiên cứu làm việc với Grupp cho biết việc xử lý tế bào T này đã được phát triển trong một thời gian. Trong một nghiên cứu lâm sàng sớm được tiến hành vào tháng 8 năm 2011, phương pháp điều trị đã chứng tỏ có hiệu quả ở 9 trong số 12 người lớn bị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính, hoặc CLL.
Nhưng có những hạn chế nghiêm trọng. Ngay sau khi nhận được các tế bào T của mình, Emily bị bệnh nặng. Các tế bào T hoạt hóa quá mức hệ thống miễn dịch của Emily, và đứa trẻ được gửi đến chăm sóc đặc biệt. Grupp đã kê đơn hai loại thuốc giúp nhắm mục tiêu đáp ứng miễn dịch, hoạt động để chống lại các tác động độc hại của việc điều trị tế bào T, và bây giờ Emily đã hồi phục hoàn toàn.
"Từ lúc đó cô ấy rất tuyệt. Cô ấy hạnh phúc và khỏe mạnh và trở lại trường học vào mùa thu," mẹ của Emily, Kari Whitehead nói trong đoạn video. "CART19 thực sự là lựa chọn duy nhất còn lại cho Emily, và mặc dù chúng tôi không chắc nó sẽ hoạt động như thế nào, bởi vì cô ấy là đứa trẻ đầu tiên, chúng tôi vẫn cảm thấy như đã đăng ký cho cô ấy trong phiên tòa - ngay cả khi nó không hoạt động - nó sẽ cung cấp cho họ thêm một chút thông tin, và từ đó hy vọng họ sẽ học được điều gì đó và có thể giúp đỡ những đứa trẻ khác. "
