Mục lục:
Hiếm khi, nếu có, thì virus AIDS có phải là một phao cứu sinh không. Nhưng virus đã gây ra hơn 30 triệu ca tử vong có thể có trách nhiệm cứu sống sáu đứa trẻ mắc các bệnh di truyền nghiêm trọng: hội chứng tăng bạch cầu và hội chứng Wiskott-Aldrich, theo hai nghiên cứu lâm sàng của Viện điều trị gen Gene San Raffaele (TIGET) ở Milan, Ý được công bố trên tạp chí Science. "Chúng tôi coi HIV là một loại virus nghiêm trọng, nhưng vào cuối ngày bạn có thể sử dụng nó để làm những gì bạn muốn," Demetre Daskalakis, MD cho biết. , giám đốc y khoa cho chương trình chăm sóc cấp cứu HIV tại Bệnh viện Mount Sinai ở thành phố New York, người không liên kết với nghiên cứu này. "Nếu bạn chiếm đoạt HIV và đưa nó vào một tế bào, bạn có thể sử dụng cơ chế HIV cho lợi ích của bạn."
Năm 1996, các nhà khoa học Ý từ TIGET bắt đầu khám phá khả năng điều khiển virus AIDS để điều trị các khuyết tật di truyền gây ra hội chứng tăng bạch cầu siêu triệu chứng và hội chứng Wiskott-Aldrich. Nhiều năm làm việc trong phòng thí nghiệm thành công cho phép nhóm nghiên cứu kiểm tra kỹ thuật của họ trên 16 bệnh nhân: 6 trẻ mắc hội chứng Wiskott-Aldrich và 10 trẻ bị rối loạn phân bố tủy sống.
Cả hai rối loạn đều xảy ra do thiếu hụt protein. Khi thiếu hụt trong hệ thống thần kinh, trẻ có thể phát triển bệnh tăng bạch cầu siêu triệu chứng.
Kỹ thuật mới này có virus HIV và tái tạo nó thành một chất mang cho một gen trị liệu được tạo ra bởi TIGET, cho phép các tế bào phục hồi protein bị thiếu. Các phần hữu ích của vi-rút HIV nguyên thủy được lưu giữ và kết hợp với gen trị liệu để tạo thành vắc-xin.
“HIV là một vectơ thực sự tốt, một máy kỹ thuật di truyền và [các nhà nghiên cứu] đã lợi dụng điều đó”. Daskalakis. Họ tận dụng cơ chế này và cho phép nó giúp họ. ”
Virus được điều khiển được kết hợp với các tế bào gốc lấy từ tủy xương của bệnh nhân. Những tế bào gốc biến đổi này, được trang bị virus HIV được tái tạo, sau đó được tiêm trở lại vào tủy của bệnh nhân.
Một khi bên trong, các tế bào gốc có thể tái tạo, tạo ra nhiều tế bào trị liệu và lan rộng khắp cơ thể. Quá trình này đủ để chữa khỏi hội chứng Wiskott-Aldrich, bởi vì rối loạn trực tiếp ảnh hưởng đến các tế bào máu được điều trị bởi các tế bào gốc mới.
Tuy nhiên, bệnh tăng bạch cầu không triệu chứng không được chữa khỏi cho đến khi các tế bào gốc biến đổi đến não, nơi chúng sinh ra thậm chí nhiều protein hơn mà bệnh nhân bị các bệnh này thiếu. Khi hai bên trong não, các tế bào gốc biến đổi cũng có thể biến các tế bào bị tổn thương thành các tế bào trị liệu.
Sáu bệnh nhân đầu tiên, ba bệnh nhân với từng rối loạn, đã cho thấy lợi ích đáng kể từ liệu pháp này.
Tương lai của điều trị rối loạn di truyền
Các nhà nghiên cứu tự tin trong quy trình này như một cách để điều trị hai điều kiện này, nhưng vẫn cần nhiều nghiên cứu hơn vì mẫu nhỏ. Tuy nhiên, các nhà khoa học của TIGET cũng hy vọng rằng phương pháp kỹ thuật này có thể được sử dụng rộng rãi hơn trong tương lai.
"Cho đến bây giờ chúng ta chưa bao giờ thấy cách để chế tạo tế bào gốc bằng cách sử dụng liệu pháp gen hiệu quả và an toàn "Eugenio Montini, tiến sĩ, người điều phối phân tích phân tử tế bào của bệnh nhân, trong một thông cáo báo chí." Những kết quả này mở đường cho các liệu pháp mới cho các bệnh thông thường khác. "
" Về mặt lý thuyết, bất cứ thứ gì là một thiếu enzyme có thể được điều trị bằng cơ chế này. Cánh đồng rộng mở cho điều này, ”Tiến sĩ Daskalakis kết luận. “Phần quan trọng là loại virus này có thể được sử dụng một cách an toàn cho kỹ thuật di truyền.”
