Mục lục:
Vài năm trước đây, Everyday Health báo cáo về một thử nghiệm lâm sàng gọi là HALT-MS. Nghiên cứu đang diễn ra này là một trong vài năm gần đây để điều tra cấy ghép tế bào gốc cho bệnh đa xơ cứng, trong đó các tế bào gốc của một người được thu hoạch trước một quá trình hóa trị được tiêu diệt hoàn toàn hệ thống miễn dịch.
HALT-MS là một trong những thử nghiệm liên tục nổi bật nhất liên quan đến cấy ghép tế bào gốc cho MS, và các nhà nghiên cứu của họ đã nhắm đến việc cấy ghép một cách điều trị chủ đạo cho MS. Nhưng trước tiên, họ cần phải so sánh trực tiếp ghép với các phương pháp điều trị dựa trên ma túy tốt nhất hiện có - đó chính xác là giai đoạn 3 của thử nghiệm sẽ làm.
Cho dù bạn có quan tâm đến việc tham gia các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai hay chỉ háo hức để tìm hiểu về nơi điều trị MS có thể đứng đầu, đây là tổng quan về những gì các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tìm hiểu trong giai đoạn tiếp theo của nghiên cứu và ý nghĩa của nó đối với người tham gia
Hứa hẹn của tế bào gốc
để thay thế một hệ thống miễn dịch bị trục trặc - trong trường hợp MS, một loại tấn công các dây thần kinh myelin - với một trong những nhận thức đúng đắn các dây thần kinh này là mô của cơ thể và không tấn công chúng. Đôi khi nó được gọi là “khởi động lại” hệ thống miễn dịch, và hy vọng trong mọi trường hợp là hệ miễn dịch “mới” không bao giờ bắt đầu tấn công các tế bào thần kinh theo cách cũ.
Cấy ghép tế bào gốc đã được chứng minh là làm được điều này với hiệu quả hỗn hợp. Trong một nghiên cứu được công bố vào tháng 4 năm 2017 trên tạp chí JAMA Neurology , các nhà nghiên cứu nhận thấy trong một nhóm 281 người có MS - hầu hết đều có các dạng tiến triển của MS - người đã điều trị từ 1995 đến 2006, 46 phần trăm trải qua không có tiến triển của bệnh trong năm năm sau khi cấy ghép của họ.
Cấy ghép tế bào gốc cũng có một số rủi ro, bao gồm số lượng tế bào máu thấp, nhiễm trùng, các vấn đề tiêu hóa, cục máu đông, đau, và Ngay cả cái chết.
Nhưng Michael Racke, MD, một nhà thần kinh học tại Trung tâm y tế Wexner thuộc Đại học bang Ohio ở Columbus và một nhà nghiên cứu trong thử nghiệm HALT-MS, nói rằng hiệu quả và sự an toàn của cấy ghép tế bào gốc đã tiếp tục cải thiện kể từ năm 2006, khi những người tham gia đầu tiên được sàng lọc để ghi danh vào giai đoạn 2 của HALT-MS.
Trong ba thử nghiệm chính đã công bố kết quả trong những năm gần đây - bao gồm cả HALT-MS - tất cả đều cho thấy tỷ lệ thành công 70% trong hoạt động của bệnh. năm năm sau thủ tục. Hoạt động của bệnh được đo bằng sự tái phát, tiến triển của khuyết tật, hoặc sự xuất hiện của các tổn thương mới trên MRI.
“Như trong tất cả các loại thuốc, chúng ta chỉ tiếp tục phát triển tốt hơn những gì chúng ta làm”, Tiến sĩ Racke nói. tỷ lệ tử vong của cấy ghép tế bào gốc đã giảm từ khoảng 3,5% trước năm 2006 xuống khoảng 0,3% kể từ đó.
Cấy ghép tế bào gốc: 'Con đường cứng'
Một người tham gia giai đoạn 2 của HALT-MS là Dave Bexfield, một cư dân New Mexico đã được chẩn đoán mắc bệnh MS 11 năm trước ở tuổi 37. Ông là người sáng lập và biên tập viên ActiveMSers, một trang hỗ trợ cho những người có MS tập trung mạnh vào thể lực cũng bao gồm các tài liệu khoa học về cấy ghép tế bào gốc. Bexfield về tình trạng thể chất của anh khi anh ghi danh vào phiên tòa năm 2010. Trong sáu tháng trước đó, anh đã thỉnh thoảng sử dụng gậy để sử dụng khung tập đi và tay khéo léo và nhận thức đã trở nên tồi tệ hơn một cách nhanh chóng. Anh phải tập luyện với em gái, một nhà vật lý trị liệu, để có thể đi bộ 100 mét không được phép để đủ điều kiện cho phiên tòa, mà anh nói đã tạo ra “căng thẳng lớn, chính” vào thời điểm đó.Toàn bộ quá trình cấy ghép, Bexfield nói, là "một con đường cứng", bởi vì các xét nghiệm liên tục và đặc biệt là các loại thuốc hóa trị liệu có liên quan trong thời gian nằm viện ba tuần của ông. Sau tuần đầu tiên, trong thời gian đó hóa trị liệu đã được đưa ra, anh vẫn cảm thấy "khá tốt". Sau đó, anh nói, "hóa trị liệu thực sự bắt đầu đá vào. Tôi đã nằm trên giường trong khoảng bốn ngày liên tiếp" và một khi đã qua đời Tuy nhiên, Bexfield đã dần dần cải thiện trong suốt thời gian còn lại của mình và tránh bị nhiễm trùng nghiêm trọng - điều mà các nhà nghiên cứu đang tìm kiếm khi hệ thống miễn dịch của người tham gia bị tổn hại. Ngay cả sau khi được thải ra, Bexfield nói, “Hệ miễn dịch của bạn quá thấp, bạn cần phải thực sự cẩn thận về mọi thức ăn bạn ăn, những người bạn thấy. Về cơ bản, tôi đã bị cô lập. ”
Những cải tiến đáng kể mà anh đã trải qua theo quy trình, Bexfield nói, hơn là bù đắp cho những rủi ro và sự khó chịu mà anh phải chịu đựng. “Trong vòng vài tháng đầu tiên, tôi đã đi từ hầu như không thể đi bộ để có thể đi bộ được 500 mét.” Sương mù não của anh ta tan biến, và sức mạnh của anh ta được cải thiện “trên mọi cấp độ.”
Những cải tiến này kéo dài khoảng bốn Nhiều năm sau đó, Bexfield nói, “Tôi nhận thấy đôi chân của tôi cũng không hoạt động tốt.” Giờ đây, anh đã trở lại sử dụng khung tập đi, nhưng trong mọi lĩnh vực ngoại trừ đi bộ, anh vẫn cảm thấy tốt hơn nhiều so với trước đây. cấy. “Tôi sẽ làm điều trị này 100 lần. Nó là có giá trị, ”ông nói.
Giai đoạn tiếp theo: BEAT-MS
Khi HALT-MS bắt đầu giai đoạn thử nghiệm giai đoạn 3 (gọi là BEAT-MS) vào đầu năm 2018, Racke cho biết sẽ tuyển sinh khoảng 120 người tham gia , tuổi từ 18 đến 50, với MS tái phát. Để đủ điều kiện cho thử nghiệm, ông nói, bạn phải thất bại trong việc đạt được kết quả thành công trên hai phương pháp điều trị thay đổi bệnh khác nhau, như được chứng minh bằng cách tái phát trên một hoạt động MRI. được giao để nhận cấy ghép tế bào gốc, trong khi nửa còn lại sẽ nhận được liệu pháp thuốc tốt nhất có thể, như được xác định trên cơ sở cá nhân. Những người tham gia trong cả hai nhóm sẽ được theo dõi trong năm năm.
Racke nhấn mạnh rằng ngoài việc xem xét các kết quả liên quan đến bệnh, giai đoạn 3 cũng sẽ so sánh chi phí điều trị ở cả hai nhóm. Ông lưu ý rằng nhiều phương pháp điều trị bằng thuốc cho MS tốn 70.000 đến 90.000 USD một năm, trong khi chi phí cấy ghép tế bào gốc ở bang Ohio trong giai đoạn 2 là từ $ 40,000 đến $ 100,000 - với những tác dụng có lợi kéo dài nhiều năm. Điều còn quan trọng hơn là chỉ ra, ”Racke nói, là cấy ghép tế bào gốc đã làm việc tốt hơn ở những bệnh nhân thực sự tồi tệ hơn nhiều. Vì vậy, điều này hy vọng sẽ là một cái gì đó, xuống đường, có thể là một lựa chọn đáng kể cho những người có MS thực sự xấu. ”
