Đa xơ cứng, một bệnh tự miễn tấn công não và tủy sống, là ngấm ngầm. Nó gây ra các triệu chứng khác nhau, từ chuyển động hạn chế đến mệt mỏi sâu sắc. Nhưng phương pháp điều trị y tế làm chậm sự tiến triển của bệnh hiện đang có sẵn và nhiều hơn nữa là trong các đường ống. Dưới đây là tin tức về những phương pháp điều trị mới nổi hứa hẹn nhất …
Bệnh đa xơ cứng thường gây ra những người trong cuộc sống của họ - từ 20 đến 50 tuổi - ảnh hưởng đến sự cân bằng, lời nói và sự phối hợp cơ bắp của họ. Đây là khi họ đưa ra quyết định về con đường sự nghiệp, hôn nhân và sinh đẻ, ”Tim Coetzee, tiến sĩ, giám đốc nghiên cứu của Hiệp hội đa xơ cứng quốc gia, cho biết:
Một bệnh viêm tiến triển, MS phá hủy màng mỡ gọi là myelin. sợi thần kinh trong hệ thống thần kinh trung ương, hoặc não và tủy sống. Một khi vỏ myelin bị phá hủy, các thông điệp của dây thần kinh bị gián đoạn, dẫn đến các triệu chứng khác nhau, từ tê liệt đến mất thị lực để tê liệt. "
" Một số, ví dụ, có thể phải xem xét lại khả năng chăm sóc một đứa trẻ hoặc có việc làm.
Bệnh ảnh hưởng đến 2-3 lần như nhiều phụ nữ là nam giới, và 400.000 người ở Hoa Kỳ, theo Hiệp hội đa xơ cứng quốc gia.
Các nhà nghiên cứu không chắc chắn tại sao phụ nữ dễ bị MS hơn. Một số người cho rằng di truyền và kích thích tố nữ có thể đóng một vai trò, nhà thần kinh học Robert Glanzman, MD, nhà phát triển toàn cầu cho ocrelizumab cho phát triển dược phẩm tại Hoffmann-La Roche ở Nutley, NJ.
Tuy nhiên, nghiên cứu tiến bộ đang đặt sự kiểm soát trở lại Coetzee nói: “Nghiên cứu đã cho phép chẩn đoán sớm hơn và nhanh hơn”. "Điều này mở ra cơ hội để điều trị sớm hơn với các liệu pháp điều trị bệnh, cách tốt nhất để ngăn chặn hoạt động bệnh trong tương lai."
“Nó cũng đã dẫn đến điều trị các triệu chứng cụ thể, chẳng hạn như khả năng chống mệt mỏi hoặc cải thiện đi bộ, Coetzee nói: “Trước khi FDA chấp thuận phương pháp điều trị bệnh đầu tiên - interferon beta-1b vào năm 1993 - [các bác sĩ đã] không có lựa chọn nào để sửa đổi và làm chậm bệnh tiến triển”.
"Bây giờ chúng tôi có thể phát triển các liệu pháp điều trị [sửa đổi bệnh] nhắm vào các phần cụ thể của hệ miễn dịch," ông nói. “Chúng tôi đang thấy việc mở rộng các chiến lược điều trị, đây là một tin tốt.”
Ở đây, các nhà thần kinh học và các nhà nghiên cứu phát triển các phương pháp điều trị mới giải thích các loại thuốc MS thú vị nhất hiện có và trên đường chân trời. Điều trị # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab là một kháng thể biến đổi gen, phá hủy tế bào B, một loại tế bào miễn dịch giúp hệ thống miễn dịch tấn công não và tủy sống, tiến sĩ Glanzman nói.
Thuốc kháng thể tiêm là sản phẩm đầu tiên cho thấy kết quả nghiên cứu tích cực ở cả dạng tiến triển của bệnh và các dạng tái phát phổ biến hơn, mà các nhà phân tích tin rằng
Kết quả từ nghiên cứu giai đoạn III quan trọng của thuốc trong bệnh đa xơ cứng tiến triển sơ cấp (PPMS) cho thấy ocrelizumab làm giảm đáng kể sự tiến triển của tình trạng khuyết tật lâm sàng, w
Tiềm năng cạm bẫy:
"Chúng tôi lo lắng về bất kỳ loại thuốc nào [thay đổi] hệ miễn dịch, bảo vệ cơ thể khỏi bị nhiễm trùng và ung thư", tiến sĩ Glanzman nói
Nhưng tỷ lệ các tác dụng phụ liên quan đến ocrelizumab, bao gồm nhiễm trùng nghiêm trọng, cũng tương tự như giả dược, theo Reuters.
Là một loại thuốc dựa trên kháng thể, nó có thể đắt tiền.
Tình trạng sẵn có: Vào tháng 2 năm 2016, ocrelizumab (Ocrevus) đã được FDA cấp “chỉ định trị liệu đột phá” để điều trị bệnh MS tiến triển sơ cấp, theo Roche. Quyết định cuối cùng của FDA về sự chấp thuận của nó được dự kiến vào cuối năm.
Điều trị xơ cứng số 2: Liệu pháp tế bào gốc
Việc điều trị giúp vỏ myelin tái sinh với các hóa chất tổng hợp "bật" một phân tử gọi là retinoid Gamma receptor acid trong tế bào gốc não trưởng thành, theo Jeffrey K. Huang, một nhà nghiên cứu hàng đầu về thuốc tại Trung tâm Cambridge của My Society Repair Myelin, Đại học Cambridge, Anh. Những phân tử này giúp tế bào gốc trưởng thành biến đổi vào các tế bào sản xuất myelin gọi là “oligodendrocytes.”
“Đối với myelin được tái tạo trong MS, đủ oligodendrocytes phải có sẵn ở khu vực [hư hỏng],” Huang nói.
Tại sao sự phấn khích?
Trong MS , cả sợi thần kinh và tế bào làm cho myelin bị tổn thương, nhưng luôn có những tế bào oligodendrocyte chưa trưởng thành có thể trưởng thành về mặt lý thuyết và giúp sửa chữa myelin. Đó là những gì xảy ra khi loài gặm nhấm được tiêm thuốc.
thú vị bởi vì nó thể hiện một mục tiêu thuốc có thể cho điều trị tái sinh trong MS và một ứng dụng tiềm năng mới cho các loại thuốc được biết đến [thuốc RXR] trong việc sửa chữa myelin ”, Huang nói. Vì vậy, không rõ tác dụng phụ có thể là gì hoặc ở giai đoạn nào của thuốc RXR bệnh sẽ hiệu quả nhất, ”ông nói.
Sẵn có
: Thuốc RXR, chẳng hạn như bexarotene, đang trong các thử nghiệm lâm sàng cho các bệnh khác Chẳng hạn như một số loại ung thư nhất định, Huang cho biết,
Bexarotene, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê chuẩn vào năm 1 để điều trị u lympho tế bào T
Cần nghiên cứu thêm trước khi chúng được xem xét đối với MS Điều trị xơ cứng đa số # 3: Teriflunomide
Một loại thuốc uống, teriflunomide làm thay đổi đáp ứng của các tế bào T miễn dịch, làm tổn thương não và tủy sống ở MS. Thuốc giảm viêm và các tế bào tấn công vào não, Coetzee nói.
Tại sao sự phấn khích?
Trong thử nghiệm giai đoạn 3 đầu tiên, teriflunomide giảm tỷ lệ tái phát tới 31,5% và giảm số tổn thương, hoặc những vết sẹo, nơi mà các tế bào miễn dịch đã tấn công vỏ myelin trong não.
Nó cũng làm giảm sự tiến triển của bệnh nhân MS đến khuyết tật gần 30%. "Đó là những kết quả ấn tượng," Coetzee nói. “Nó khác vì nó là thuốc uống và nhắm vào một phần khác của đường miễn dịch so với các loại thuốc hiện hành khác.”
Ông dự đoán thời gian mà các bác sĩ có thể sử dụng kết hợp thuốc, mỗi loại nhắm vào một phần khác của hệ miễn dịch.
Tiềm năng cạm bẫy:
Nó có thể gây tổn thương gan, Coetzee nói. Loại thuốc này dường như làm tăng men gan, có thể là kết quả của các tế bào bị tổn thương hoặc viêm nhiễm, theo Mayo Clinic. Theo Viện Y tế Quốc gia, các vấn đề về gan rõ rệt nhất ở những bệnh nhân đã bị bệnh gan hoặc đang dùng các loại thuốc khác có hại cho cơ quan.
Ngoài ra, “nếu bạn phải chuyển sang một loại thuốc khác, bạn phải đợi Số lượng thời gian hợp lý trước khi teriflunomide được rửa sạch khỏi hệ thống của bạn. ”Các nhà nghiên cứu vẫn chưa biết chính xác thời gian.
Sẵn có: FDA chấp thuận teriflunomide vào tháng 9 năm 2012.
Điều trị xơ cứng đa số # 4: Laquinimod
Laquinimod, thuốc uống một lần mỗi ngày, là một phân tử nhỏ, tổng hợp làm giảm các cytokine, phân tử tiết ra bởi các tế bào miễn dịch kích thích viêm và thu hút các tế bào miễn dịch khác tấn công não, Coetzee giải thích.
"Nó làm giảm sản xuất cytokine và giảm hoạt động viêm," ông nói.
Trong một trong hai thử nghiệm giai đoạn 3, các nhà nghiên cứu thấy rằng nó làm giảm tỷ lệ tái phát 23%, tàn tật 36%, và teo não, hoặc mất các tế bào thần kinh, bởi 33,8%. Ngoài ra, popping một viên thuốc thuận tiện hơn và thoải mái cho bệnh nhân MS hơn tiêm chích hoặc truyền thuốc.
"Mặc dù bệnh nhân có thể tự tiêm hoặc có người thân cho họ, hầu hết không muốn đối phó với sự khó chịu và bất tiện," Coetzee nói. “Truyền dịch hàng tháng yêu cầu đi đến một địa điểm tiêm truyền hoặc phòng mạch bác sĩ, mất vài giờ trong ngày làm việc.”
Các lựa chọn miệng là quan trọng vì chúng tiện lợi và có thể cải thiện sự tuân thủ, ông nói. Một số bệnh nhân có nồng độ men gan cao, tạm thời, có thể báo hiệu tình trạng viêm hoặc tổn thương tế bào gan.
Nhưng laquinimod không dẫn đến các vấn đề về gan trong các thử nghiệm lâm sàng, Coetzee nói. Coetzee nói, cũng không cho thấy nhiều lợi ích hơn so với giả dược như một số loại thuốc khác. Tình trạng sẵn có:
Đầu năm 2014, các nhà quản lý châu Âu khuyến cáo rằng laquinimod không được chấp thuận cho tiếp thị ở châu Âu vì rủi ro an toàn của thuốc. Tuy nhiên, nhà sản xuất vẫn cam kết phát triển của laquinimod để điều trị MS và hy vọng đạt được sự chấp thuận của FDA vào năm 2018. Điều trị xơ cứng nhiều lần # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, một kháng thể mạnh mẽ, phá hủy tế bào miễn dịch lympho bào T và B. Bộ não và tủy sống ở bệnh nhân MS, nói Aaron Miller, MD, giám đốc y khoa của Trung tâm Corinne Goldsmith Dickinson về Bệnh đa xơ cứng tại Trường Y khoa Mount Sinai ở thành phố New York.
Tại sao lại hứng thú?
Nghiên cứu giai đoạn 2 năm 2008, những người bị MS giảm 74% nguy cơ tái phát và 71% nguy cơ bị khuyết tật so với interferon beta 1-a, thuốc được FDA chấp thuận.
“Đó cũng là thuốc duy nhất cho MS là hàng năm, ”Tiến sĩ Miller nói. “Nó được tiêm tĩnh mạch hàng ngày trong năm ngày, và sau đó bệnh nhân không còn cách điều trị trong một năm nữa.”
Năm thứ hai bệnh nhân chỉ có ba ngày điều trị. Tiềm năng:
Khoảng 3% Bệnh nhân MS trong giai đoạn 3 thử nghiệm phát triển ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), một căn bệnh nghiêm trọng có khả năng làm giảm số lượng tiểu cầu trong máu cần thiết để đông máu.
Khoảng 20% bệnh nhân phát triển các vấn đề về tuyến giáp, chẳng hạn như tuyến giáp hoạt động kém hoặc hoạt động quá mức. Coetzee nói: “Những tác dụng phụ này có thể được quản lý với sự giám sát chặt chẽ của một bác sĩ.” Một số bệnh nhân MS cũng có phản ứng dị ứng với truyền dịch. Các nhà nghiên cứu đang cố gắng xác định ai có thể dễ bị tổn thương.
Ngoài ra, bởi vì alemtuzumab làm thay đổi hệ thống miễn dịch, nó mở bệnh nhân nhiễm trùng. Sẵn có:
FDA chấp thuận alemtuzumab vào tháng 11 năm 2014 để điều trị các dạng tái phát MS. Thuốc được tiêm truyền tĩnh mạch - trong 5 ngày liên tục ban đầu và trong 3 ngày liên tục sau một năm, FDA báo cáo.
Điều trị xơ cứng đa số # 6: Daclizumab
“Kháng thể Daclizumab dường như hoạt động bằng cách mở rộng số lượng Các tế bào miễn dịch, được gọi là tế bào sát thương tự nhiên, ”Tiến sĩ Miller nói. Sự giãn nở của chúng kéo xuống các tế bào T, gây ra phản ứng viêm ở bệnh nhân MS
Tại sao lại hứng thú?
Trong thử nghiệm giai đoạn 2, daclizumab cắt giảm tỷ lệ tái phát 54%, số tổn thương được phát hiện thông qua hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) 69% và nguy cơ khuyết tật 57% ở liều thấp nhất.
Nó cũng thuận tiện: “Nó được tiêm bởi bệnh nhân [Miller], một mũi tiêm mỗi tháng, ”Tiến sĩ Miller nói. Đó là một sự cải thiện: Hầu hết các loại thuốc MS tiêm phải được tiêm từ ba lần trở lên trong tuần.
Tiềm năng:
Như với bất kỳ loại thuốc làm thay đổi hệ miễn dịch, các nhà nghiên cứu lo ngại về nguy cơ
Tình trạng sẵn có:
“FDA đã chấp thuận daclizumab (Zinbryta) vào tháng 5 năm 2016 để điều trị cho người lớn bị tái phát dạng MS.
Sức khỏe phụ nữ: Bạn biết bao nhiêu? không thay thế cho sức khỏe tốt, và khi nó biến mất, nó thường biến mất. Đừng để nó vượt qua bạn. Kiểm tra trí thông minh của bạn với bài kiểm tra sức khỏe của phụ nữ này.
