Lựa chọn của người biên tập

Kết quả ban đầu của thử nghiệm tế bào gốc quốc tế cho RRMS Hiển thị giảm tái phát, ít khuyết tật |

Mục lục:

Anonim

Ngày 23 tháng 3 năm 2018

Nhiều người bị tái phát bệnh đa xơ cứng tái phát (RRMS) làm tốt các loại thuốc điều trị bệnh. Đối với những người không quan tâm đến cấy ghép tế bào gốc - hoặc là “khởi động lại” hệ miễn dịch hoặc sửa chữa myelin bị hư hại - đã phát triển trong những năm gần đây.

Trong thử nghiệm MIST, kết quả sơ bộ là phát hành vào ngày 18 tháng 3 tại Hội cấy ghép xương và tủy châu Âu ở Lisbon, Bồ Đào Nha, cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (AHSCT) - loại liệu pháp tế bào gốc "khởi động lại" hệ thống miễn dịch - dường như vượt trội so với điều trị bằng thuốc

Những phát hiện được trình bày ở Lisbon là từ ba năm đầu tiên của một nghiên cứu được thiết lập để theo dõi những người ghi danh trong năm năm, và do đó được coi là sơ bộ.

Dưới đây là một số chi tiết của Thử nghiệm MIST:

110 người có RRMS hoạt động được tuyển dụng và được chỉ định ngẫu nhiên để nhận AHSCT hoặc thuốc điều chỉnh bệnh.

  • Cuộc thử nghiệm diễn ra tại Chicago; Sheffield, Anh; Uppsala, Thụy Điển; và São Paulo, Brazil.
  • Trong vòng một năm, chỉ có một người đã được ghép tế bào gốc đã tái phát, trong khi 39 người tái phát xảy ra ở nhóm dùng thuốc MS.
  • Sau ba năm, 6% nhóm tế bào gốc có kinh nghiệm tiến triển khuyết tật, trong khi 60% người được điều trị bằng dược phẩm thấy mức độ khuyết tật của họ trở nên tồi tệ hơn.
  • Một số người khuyết tật tiến triển trong cánh tay điều trị bằng thuốc của nghiên cứu sau đó được chuyển đến cánh tay cấy ghép Sau đó, điểm số khuyết tật của họ được cải thiện.
  • Không có tác dụng phụ đáng kể nào được báo cáo trong nhánh AHSCT.
  • "Chúng tôi rất vui mừng trước những phát hiện cực kỳ đáng khích lệ này", Basil Sharrack, MD, PhD, một giáo sư danh dự của thần kinh học lâm sàng và nhà thần kinh học tư vấn tại Bệnh viện Royal Hallamshire ở Sheffield, một điều tra viên chính tại Trung tâm nghiên cứu y sinh Sheffield và một điều tra viên của nghiên cứu MIST.

Có nghĩa là gì để 'khởi động' miễn dịch Hệ thống?

Trong MS, hệ thống miễn dịch của một người tấn công hệ thần kinh, đặc biệt là chất béo bảo vệ được gọi là myelin quấn quanh sợi thần kinh trong hệ thần kinh trung ương

Điều này có thể dẫn đến các dây thần kinh và mô sẹo bị tổn thương.

Sự kết hợp các dây thần kinh bị tổn thương và các tín hiệu thần kinh bị gián đoạn có thể gây ra các triệu chứng như mệt mỏi, tê, đau, yếu cơ, khó đi lại và không kiểm soát được bàng quang hoặc

Thử nghiệm MIST đã sử dụng quy trình gồm ba bước để xây dựng lại hệ thống miễn dịch của người tham gia nhằm cố gắng trả lại hệ thống miễn dịch trước đó của họ.

Tế bào gốc của người đó được lấy từ máu và xương của họ

  • Hóa trị liều cao được sử dụng để quét sạch hệ thống miễn dịch.
  • Các tế bào gốc được giải đông và quay trở lại dòng máu của người đó để bắt đầu xây dựng một hệ miễn dịch mới, một hệ thống miễn dịch hoạt động cách lành mạnh, bảo vệ
  • Việc phục hồi từ ghép tế bào gốc mất thời gian, với người nhận thường nằm viện trong nhiều tuần hoặc thậm chí nhiều tháng sau khi cấy ghép; Việc xây dựng lại toàn bộ hệ thống miễn dịch kéo dài từ 3 đến 6 tháng, theo Hiệp hội đa xơ cứng quốc gia.

LIÊN QUAN:

Cấy ghép tế bào gốc cho MS: HALT-MS dùng thử cho giai đoạn tiếp theo MIST là một bước đi đúng hướng, nhưng không trả lời một câu hỏi chính

Theo Jeffery Cohen, MD, một giáo sư tại trường Cao đẳng Y tế Cleveland Clinic Lerner và giám đốc điều trị thực nghiệm tại Trung tâm Mellen của Bệnh viện Cleveland cho nhiều người Điều trị bệnh xơ cứng và nghiên cứu, MIST là một bước đi đúng hướng, nhưng theo ý kiến ​​của ông, không hoàn toàn thỏa đáng.

Tiến sĩ. Cohen là một trong những nhà tổ chức hội thảo quốc tế về trị liệu dựa trên tế bào cho MS đã tập hợp hơn 70 chuyên gia hàng đầu thế giới trong lĩnh vực này vào mùa thu năm 2015. Những người tham gia đã xem xét những phát hiện cho đến nay. Những thử nghiệm lâm sàng nào là cần thiết để xác định cách tiếp cận hứa hẹn nhất để điều trị MS.

Vào ngày 21 tháng 7 năm 2017, tạp chí

Brain , ban tổ chức, bao gồm Cohen, đã xuất bản một bài báo được đề xuất tiếp theo các bước điều trị dựa trên tế bào trong MS. “Chúng tôi đã đề xuất một thử nghiệm ngẫu nhiên AHSCT, nghiên cứu này đã thực hiện. Đó là một lợi thế. Tuy nhiên, nghiên cứu này không so sánh AHSCT với các liệu pháp hiệu quả nhất đối với MS. Chỉ có 22 trong số 55 bệnh nhân trong nhóm kiểm soát được điều trị bằng một trong những liệu pháp MS hiệu quả cao, natalizumab [Tysabri], ”Cohen nói.

“ Phần còn lại được điều trị bằng dimethyl fumarate [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia], hoặc glatiramer acetate [Copaxone, Glatopa], không mạnh lắm, hoặc với mitoxantrone [Novantrone], mạnh hơn nhưng hiếm khi được sử dụng ngay bây giờ nếu ở tất cả vì ung thư thứ phát Cohen tiếp tục.

"Vì vậy, nghiên cứu MIST đã không giải quyết được câu hỏi chính: AHSCT so sánh với liệu pháp được chấp thuận tốt nhất có sẵn trong MS như thế nào?"

arrow