Mục lục:
- Đừng bỏ lỡ
- Không có loại thuốc mới nào có thể được bán ở Hoa Kỳ mà không có sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm (FDA). Thông thường, sự chấp thuận đòi hỏi một loại thuốc được chứng minh là an toàn và hiệu quả bằng các thử nghiệm lâm sàng rộng rãi. Nhưng kể từ năm 1984, các loại thuốc gốc đã phải tuân thủ một quy trình phê duyệt đơn giản hơn nhiều. Điều này là bởi vì họ chỉ đơn giản là bản sao của các loại thuốc đã được phê duyệt mà bằng sáng chế đã hết hạn.
- “Có hơn 650 biosimilar đang được phát triển”, tiến sĩ Afzali lưu ý, thêm rằng hầu hết là trong giai đoạn phát triển ban đầu. "Những gì sẽ đến ở Hoa Kỳ chắc chắn sẽ là một chủ đề nóng của cuộc thảo luận."
- Nhưng theo các quy định của FDA, các chất sinh học được yêu cầu phải được kiểm tra chỉ một dấu hiệu - bệnh hoặc tình trạng sức khỏe - rằng thuốc gốc được chấp thuận. Nếu thuốc được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho việc sử dụng này, FDA “ngoại suy” rằng nó an toàn và hiệu quả cho tất cả các sử dụng được chấp thuận của thuốc gốc. Ví dụ, nếu một loại thuốc sinh học được chấp thuận để điều trị viêm khớp dạng thấp, bệnh vẩy nến mảng bám, viêm loét đại tràng, và bệnh Crohn, và một phiên bản sinh học được chứng minh là an toàn và hiệu quả đối với viêm khớp dạng thấp, thì FDA sẽ phê chuẩn điều kiện mà không thử nghiệm thuốc trong các quần thể bệnh nhân cụ thể.
- Về phần mình, Gerich dự đoán rằng bệnh viện có thể trở thành những người chấp nhận phổ biến đầu tiên của nhiều loại thuốc sinh học. từ [danh sách thuốc có sẵn] của họ hoàn toàn. Nếu, anh ta nói, "bạn có một bệnh nhân viêm loét đại tràng bị bệnh nặng, nhập viện và bạn cần cung cấp cho họ một lượng lớn" một loại thuốc sinh học để giúp ngăn ngừa cắt bỏ đại tràng (loại bỏ một phần của đại tràng), "điều đó trở nên vô cùng Trả giá đắt cho bệnh viện. ”Thả những sinh vật ít tốn kém hơn, ông tin rằng, có thể làm cho các nhà quản lý dược phẩm sẵn lòng cho phép điều trị này.
- Như Afzali lưu ý, miễn là lựa chọn không được lấy đi từ các bác sĩ và bệnh nhân, sự sẵn có của sinh học chỉ có thể là một điều tốt. “Tôi nghĩ có nhiều lựa chọn điều trị hơn trong tủ thuốc luôn hấp dẫn”.
Đừng bỏ lỡ
Đăng ký nhận bản tin sức khỏe tiêu hóa
Cảm ơn bạn đã đăng ký!
Đăng ký bản tin Y tế hàng ngày MIỄN PHÍ
Nếu bạn bị viêm loét đại tràng, có một loại thuốc mới mà bạn có thể muốn Biosimilar là một loại sinh học, một loại thuốc được sử dụng để điều trị bệnh viêm ruột, hoặc IBD, từ năm 1 . Khi được sử dụng để điều trị viêm loét đại tràng, sinh học làm việc bằng cách trung hòa một protein được sản xuất bởi hệ thống miễn dịch của cơ thể
Các loại sinh học, trong khi một loại thuốc sinh học, được gọi bằng tên khác bởi vì mặc dù chúng được mô hình hóa sau sinh học hiện tại, chúng không giống với chúng.
một sự khác biệt chính: ingre hoạt động dient trong thuốc generic là
giống hệt nhau với loại thuốc tên thương hiệu mà chúng được mô phỏng sau đó. Biosimilar không phải là bản sao chính xác của thuốc gốc của họ. Thay vào đó, như tên gọi của chúng, chúng rất giống với loại thuốc gốc. Làm thế nào các chất Biosimilar được chấp thuận
Không có loại thuốc mới nào có thể được bán ở Hoa Kỳ mà không có sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm (FDA). Thông thường, sự chấp thuận đòi hỏi một loại thuốc được chứng minh là an toàn và hiệu quả bằng các thử nghiệm lâm sàng rộng rãi. Nhưng kể từ năm 1984, các loại thuốc gốc đã phải tuân thủ một quy trình phê duyệt đơn giản hơn nhiều. Điều này là bởi vì họ chỉ đơn giản là bản sao của các loại thuốc đã được phê duyệt mà bằng sáng chế đã hết hạn.
Khi các loại thuốc sinh học cho IBD có được sự nổi bật ở Hoa Kỳ trong những năm 2000, họ đã có nhiều năm trên bằng sáng chế của họ. Tuy nhiên, khi các bằng sáng chế tiến gần đến hết hạn, áp lực tăng lên trên cả FDA và Quốc hội để tạo ra một quy trình phê duyệt cho các bản sao sinh học. Con đường quy định đầu tiên về việc chấp thuận các loại thuốc này - cùng với tên gọi sinh học - được tạo ra bởi Cơ quan Thuốc châu Âu vào năm 2005, theo một bài báo được công bố trên số ra tháng 7 năm 2015
Ý kiến hiện tại trong Gastroenterology . > Trong năm 2010, Quốc hội đã tạo ra một lộ trình để FDA chấp thuận các sinh phẩm sinh học như là một phần của Đạo luật Chăm sóc Giá cả phải chăng, được Tổng thống Barack Obama ký thành luật. Mãi cho đến năm 2015, mặc dù, FDA thực sự chấp thuận một loại thuốc tương tự - và không phải cho đến năm 2016 FDA chấp thuận một loại thuốc tương tự để điều trị IBD. Tương lai của sinh học
Cho đến nay, chỉ một số ít biosimilar đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ. Nhưng điều đó có thể thay đổi sớm, theo Anita Afzali, MD, một bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa, người chỉ đạo chương trình bệnh viêm ruột ở Trung tâm y tế Harborview của UW Medicine ở Seattle.
“Có hơn 650 biosimilar đang được phát triển”, tiến sĩ Afzali lưu ý, thêm rằng hầu hết là trong giai đoạn phát triển ban đầu. "Những gì sẽ đến ở Hoa Kỳ chắc chắn sẽ là một chủ đề nóng của cuộc thảo luận."
Theo Afzali, đưa một sinh động tương tự vào thị trường Mỹ thường mất 7-8 năm và chi phí từ 100 triệu đến 250 triệu USD. Số lượng lớn các loại thuốc đang được phát triển, cùng với chi phí cao này, cho thấy các công ty dược thấy chúng có tiềm năng lớn về lợi nhuận.
Tuy nhiên, một khi nhiều loại thuốc dựa trên cùng một loại sinh học trở nên có sẵn, chi phí của họ xuống. Bài báo trên tạp chí tháng 7 năm 2015 ghi nhận rằng so với chi phí sinh học được sử dụng trong IBD, biosimilars về mặt lý thuyết có thể tiết kiệm từ 25 đến 40%, mặc dù các lực lượng thị trường khó đoán trước có thể dẫn đến thấp hơn tiết kiệm.
Mark Gerich, MD, một chuyên gia IBD và giám đốc lâm sàng của Crohn và Colitis Center của Bệnh viện Đại học Colorado ở Aurora, nói rằng hồ sơ theo dõi tiết kiệm chi phí cho biosimilar ở các quốc gia mà họ đã thông qua là hỗn hợp. "Mối quan tâm của tôi", ông nói, "là tiết kiệm tài chính thực tế sẽ không tuyệt vời như chúng ta có thể hy vọng."
Một mối quan tâm khác, Afzali nói, là bệnh nhân có thể không phải là những người gặt hái phần lớn tiền tiết kiệm. "Chúng tôi không thực sự biết," cô nói, "nếu [biosimilars] sẽ giảm chi phí cho bệnh nhân của chúng tôi" - phí bảo hiểm và tiền đồng trả thấp hơn - "hoặc nếu họ chỉ cung cấp giảm cho các công ty bảo hiểm . ”
Các chất sinh học có hiệu quả trong điều trị IBD không?
Như đã nói ở trên, các chất sinh học sinh học không phải là bản sao chính xác của các loại thuốc mà chúng được mô hình hóa. Khi một hợp chất có các phân tử cực lớn được tạo ra thông qua một quá trình sinh học, không thể tái tạo [hợp chất] một cách chính xác. Nếu FDA chấp nhận tiêu chuẩn như vậy để phê chuẩn các sinh học, nó sẽ không bao giờ được đáp ứng.
Vì vậy, thay vì chỉ ra rằng chúng giống hệt với bản gốc ở mức độ phân tử. Điều này được thực hiện thông qua các thử nghiệm lâm sàng về an toàn và hiệu quả, chiếm một phần lớn chi phí mang lại một thị trường tương tự.
Nhưng theo các quy định của FDA, các chất sinh học được yêu cầu phải được kiểm tra chỉ một dấu hiệu - bệnh hoặc tình trạng sức khỏe - rằng thuốc gốc được chấp thuận. Nếu thuốc được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho việc sử dụng này, FDA “ngoại suy” rằng nó an toàn và hiệu quả cho tất cả các sử dụng được chấp thuận của thuốc gốc. Ví dụ, nếu một loại thuốc sinh học được chấp thuận để điều trị viêm khớp dạng thấp, bệnh vẩy nến mảng bám, viêm loét đại tràng, và bệnh Crohn, và một phiên bản sinh học được chứng minh là an toàn và hiệu quả đối với viêm khớp dạng thấp, thì FDA sẽ phê chuẩn điều kiện mà không thử nghiệm thuốc trong các quần thể bệnh nhân cụ thể.
Phép ngoại suy này tấn công một số người có khả năng gây rắc rối. Tiến sĩ Gerich của các chất sinh học gần đây đã được FDA chấp thuận, “Tôi nghĩ có một số vấn đề liên quan đến ngoại suy và an toàn và miễn dịch” - sự phát triển kháng thuốc hoặc phản ứng dị ứng với thuốc - “điều này không hoàn toàn rõ ràng ở bệnh nhân IBD dân số. Tuy nhiên, ông đã dự đoán rằng các chất sinh học sẽ chứng minh là có hiệu quả tương tự như sinh học nguyên thủy trong điều trị IBD.
Sinh học: Tương tự nhưng không thể thay đổi được
Cho đến nay tại Hoa Kỳ, các chất sinh học cho IBD đã được chấp thuận cho tất cả các công dụng tương tự như thuốc gốc của chúng - nhưng chưa được cai trị “có thể hoán đổi” với những loại thuốc đó. Trong thực tế, điều này có nghĩa rằng các dược sĩ không thể thay thế một sinh học sinh học, vì chúng có thể với một loại thuốc chung và một tên thương hiệu.
Afzali lo ngại rằng điều này có thể trở thành một sự khác biệt mà không có sự khác biệt. Thật dễ dàng để tưởng tượng, cô nói, rằng một công ty bảo hiểm hoặc hệ thống bệnh viện chỉ đơn giản là không bao gồm một sinh học ban đầu nhưng chỉ tương đương sinh học của nó. "Và bây giờ," cô nói, "nhà nước hoặc bảo hiểm hoặc dược sĩ đang nói, 'Bạn phải thử các lưỡng tính,'" ngay cả khi một bệnh nhân đã trải qua một số tác dụng phụ từ sinh học có thể trở nên tồi tệ hơn với lưỡng tính Ít nhất, theo lời Afzali, các bác sĩ nên được thông báo về những gì bệnh nhân của họ đang được đưa ra. "Tôi nghĩ rằng như là một nhà cung cấp quy định, tôi cần phải được thông báo nếu một sự thay thế được yêu cầu," cô nói. "Tôi cũng có thể viết," Phân phát bằng văn bản, "để ngăn chặn bất kỳ sự thay thế nào xảy ra.
Về phần mình, Gerich dự đoán rằng bệnh viện có thể trở thành những người chấp nhận phổ biến đầu tiên của nhiều loại thuốc sinh học. từ [danh sách thuốc có sẵn] của họ hoàn toàn. Nếu, anh ta nói, "bạn có một bệnh nhân viêm loét đại tràng bị bệnh nặng, nhập viện và bạn cần cung cấp cho họ một lượng lớn" một loại thuốc sinh học để giúp ngăn ngừa cắt bỏ đại tràng (loại bỏ một phần của đại tràng), "điều đó trở nên vô cùng Trả giá đắt cho bệnh viện. ”Thả những sinh vật ít tốn kém hơn, ông tin rằng, có thể làm cho các nhà quản lý dược phẩm sẵn lòng cho phép điều trị này.
Nó cũng đáng chú ý rằng trong một nghiên cứu gần đây của Na Uy, chưa được công bố nhưng được trình bày tại Tuần lễ Tiêu hóa Châu Âu năm 2016, các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng bệnh nhân có thể chuyển đổi an toàn từ một loại sinh học đặc biệt sang tương đương sinh học được FDA chấp thuận gần đây. Nhưng nghiên cứu này không cụ thể đối với IBD, và như ghi chú của Afzali, các nghiên cứu khác đã có kết quả mâu thuẫn.
Mặt tích cực của sinh học: Thêm lựa chọn điều trị IBD
Không ai nghi ngờ rằng sẽ tiếp tục chiếm lĩnh thị phần thuốc sinh học trong những năm tới
Afzali hy vọng rằng dòng thuốc mới sẽ thúc đẩy nghiên cứu thêm về tác dụng của chúng trong điều trị IBD. Bà nói: “Chúng tôi vẫn cần nhiều thử nghiệm về con người và nghiên cứu hơn” để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của sinh học đối với từng bệnh.
Gerich thận trọng về tiềm năng sinh học. "Hy vọng rằng, an toàn sẽ không phải là một mối quan tâm", ông nói. "Và nó sẽ rất thú vị để xem kết quả tài chính là gì."
Như Afzali lưu ý, miễn là lựa chọn không được lấy đi từ các bác sĩ và bệnh nhân, sự sẵn có của sinh học chỉ có thể là một điều tốt. “Tôi nghĩ có nhiều lựa chọn điều trị hơn trong tủ thuốc luôn hấp dẫn”.
