Sẽ bao giờ có một loại thuốc cho bệnh Celiac? Các nhà nghiên cứu đang khám phá những cách thức mới để giúp bệnh nhân bị Celiac tránh được hậu quả của việc ăn gluten một cách vô tình.

Takeaways chính

Hiện tại, chỉ có Cách điều trị bệnh celiac là tránh gluten.

Ngay cả một lượng nhỏ gluten cũng có thể gây ra những triệu chứng đau đớn cho những người bị bệnh celiac.

Một số loại thuốc đang được thử nghiệm để xem họ có thể giúp người bị bệnh celiac vô tình ăn gluten

Hơn hai triệu người Mỹ sống với bệnh celiac - một rối loạn tiêu hóa tự miễn dịch trong đó ăn gluten, một sự kết hợp các protein thường thấy trong các sản phẩm lúa mì, kích hoạt các tế bào miễn dịch làm tổn thương niêm mạc ruột. với chế độ ăn không chứa gluten hiện là phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh celiac. Tuy nhiên, việc duy trì chế độ ăn không chứa gluten 100% có thể rất khó khăn.

Những thách thức của việc sống không chứa gluten

Ngay cả với những ý định tốt nhất, sống không có gluten dễ hơn nhiều so với thực hiện.

hầu như không thể nói được những thực phẩm “không chứa gluten” nào đóng gói theo yêu cầu của họ cho đến cuối năm ngoái khi Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) bắt đầu thực thi các nguyên tắc ghi nhãn không chứa gluten. Và thật khó để đảm bảo bạn sẽ không vô tình tiêu thụ gluten tại một nhà hàng hoặc trong một dịp như bữa tối của một người thân có ý nghĩa.

Và đối với một số người, sau một chế độ ăn không có gluten không đảm bảo họ sẽ cảm thấy tốt hơn. Một tỷ lệ nhỏ bệnh nhân celiac (khoảng 2 đến 5%) vẫn có triệu chứng.

Theo Alessio Fasano, MD, giám đốc Trung tâm Nghiên cứu Celiac tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts ở Boston, chế độ ăn không chứa gluten là “xa Hoàn toàn đặc biệt khó khăn, ông nói, đối với những du khách thường xuyên, sinh viên phụ thuộc vào các nhà ăn, và những người có chế độ ăn kiêng khác do các vấn đề về sức khỏe như bệnh tiểu đường.

“Dù bạn có cẩn thận đến thế nào đi chăng nữa, bạn cần phải dựa vào những người khác để giữ cho bạn khỏe mạnh, ”Kristen Sweet, người được chẩn đoán mắc bệnh celiac khoảng năm năm trước, ở tuổi 24. Mặc dù giữ bếp của riêng mình không có gluten, Sweet biết cô ấy sẽ luôn ở

Là một nhà khoa học được đào tạo về di truyền học, Sweet cũng nhận thức rõ về việc thiếu các loại thuốc được phát triển đặc biệt cho bệnh nhân bị bệnh celiac. Mặc dù không chứa gluten có hiệu quả nhưng một lần có thể có nghĩa là các triệu chứng như đau bụng, táo bón và mệt mỏi. “Vấn đề là khi bạn nhận được 'glutened', không có giải pháp. Không có gì bạn có thể làm để giảm bớt đòn, ”cô nói.

LIÊN QUAN: Đối với gia đình của chúng tôi, Gluten không phải là một mốt nhất thời, đó là một phao cứu sinh

Ngoài một chế độ ăn không chứa gluten

Tiến sĩ. Fasano nói rằng nhiều thập kỷ nghiên cứu đang bắt đầu trả hết với các loại thuốc mới được thiết kế để giúp những người bị bệnh loét dạ dày đi xa hơn việc duy trì chế độ ăn không có gluten. Dưới đây là bốn loại thuốc trong các thử nghiệm lâm sàng:

ALV003 (Dược phẩm Alvine)

Cách hoạt động:

ALV003 là sự kết hợp của hai loại enzym có khả năng kích hoạt gluten trước khi nó có cơ hội kích hoạt hệ miễn dịch. Nó sẽ được thực hiện trước hoặc trong khi tiếp xúc với gluten tiềm ẩn.

• Bằng chứng: Loại thuốc này được thử nghiệm gần đây nhất trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, kết quả được công bố vào tháng 6 năm 2014 tại Gastroenterology. Trong thời gian thử nghiệm, 34 tình nguyện viên bị bệnh loét dạ dày ăn 2 gram gluten mỗi ngày trong sáu tuần và một nửa trong số họ cũng dùng ALV003. Thuốc ngăn ngừa thiệt hại đường ruột được thấy trong sinh thiết vào cuối phiên tòa. Giai đoạn 2b, một thử nghiệm 12 tuần, hiện đang được tiến hành.
• AN-PEP (Đặc sản Thực phẩm DSM) Cách thức hoạt động:

AN-PEP là một loại enzyme khác, về cơ bản, ăn gluten. AN-PEP được cho là hoạt động tốt nhất khi uống trong khi gluten vẫn còn trong dạ dày của bạn.

• Bằng chứng: AN-PEP được chứng minh là an toàn trong một nghiên cứu nhỏ năm 2013 được công bố trên Tạp chí Tiêu hóa Thế giới. Trong nghiên cứu này, 16 người ăn 7 gram gluten mỗi ngày trong hai tuần và một nửa trong số họ cũng ăn AN-PEP, và một nửa dùng giả dược. Tuy nhiên, nhóm dùng giả dược không bị bệnh trong suốt quá trình nghiên cứu để cho thấy enzyme có tác dụng, vì vậy nhiều nghiên cứu hơn sẽ phải được thực hiện.
• Larazotide Acetate (Alba Therapeutics) hoạt động:

Larazotide acetate ngăn chặn một protein mang các phần gluten trên ruột, nơi các tế bào miễn dịch có thể nhìn thấy chúng. Fasano và các cộng sự đã phát hiện ra rằng protein vận chuyển này, được gọi là zonulin, bị các bệnh nhân celiac sản xuất quá mức sau khi ăn gluten.

• Bằng chứng: Thử nghiệm gần đây nhất của larazotide acetate, được công bố vào tháng 2/2015 trong Gastroenterology, là một giai đoạn 2 thử nghiệm bệnh nhân celiac về chế độ ăn không có gluten. Các tình nguyện viên uống thuốc có ít ngày hơn với các triệu chứng bệnh trong suốt quá trình nghiên cứu kéo dài 12 tuần.
• Nexvax2 (ImmusanT) Cách hoạt động:

Giống như dị ứng, Nexvax2 cho thấy hệ thống miễn dịch với gluten

• Bằng chứng: Cho đến nay, chỉ có một thử nghiệm giai đoạn 1 cho thấy Nexvax2 là an toàn đã được hoàn thành. Nhiều nghiên cứu đang được thực hiện để kiểm tra xem nó có hiệu quả hay không.
• Theo Sheila Crowe, MD, một bác sĩ tiêu hóa tại Đại học California, Trường Y khoa San Diego, hầu hết các phương pháp này sẽ không thay thế chế độ ăn không chứa gluten. Các enzym, ví dụ, chỉ có thể ngăn chặn các tác động của một vài gram gluten tại một thời điểm. Chế độ ăn trung bình chứa từ 10 đến 50 gram gluten mỗi ngày. Đối với những người như Sweet, điều đó hoàn toàn ổn. “Tôi không ngại là không có gluten,” cô nói. Cô ấy hy vọng sẽ có một lựa chọn để giảm bớt căng thẳng trong việc ăn uống hoặc ăn một bữa ăn tự chế biến của một người bạn.

Con đường dài từ phòng thí nghiệm đến dược phẩm

Tất cả các loại thuốc nêu trên đều có một chặng đường dài trước khi chúng có sẵn để mua. Vào ngày 30 tháng 3, FDA sẽ tổ chức một hội thảo để thảo luận về kết quả thử nghiệm lâm sàng nào là cần thiết cho một loại thuốc celiac mới được chấp thuận. Ví dụ, một số nghiên cứu đã ghi lại các triệu chứng tiêu hóa, trong khi những nghiên cứu khác tập trung vào tổn thương đường ruột trong sinh thiết.

Marilyn Grunzweig Geller, giám đốc điều hành của Quỹ Bệnh Celiac, nói rằng bà hy vọng các tiêu chuẩn mới sẽ "mở cửa" các công ty thực hiện các thử nghiệm ma túy cho bệnh celiac và mang lại hy vọng cho một điều trị ngoài chế độ ăn không chứa gluten gần hơn với thực tế.