Các chuyên gia sẽ thảo luận rủi ro và lợi ích gắn liền với rintatolimod thuốc tiêm tĩnh mạch (Ampligen thương hiệu được đề xuất). Nhà sản xuất thuốc, Hemispherx Biopharma của Philadelphia, đã thất bại trong việc giành được FDA năm 2009 vì lo ngại về phương pháp nghiên cứu. Các chuyên gia cho biết họ sẽ chào đón một điều trị mệt mỏi mãn tính, một tình trạng vô hiệu hóa ảnh hưởng đến 4 triệu người Mỹ, chủ yếu là phụ nữ. Không có cách chữa trị, nhưng loại thuốc này dường như làm giảm triệu chứng cho một số bệnh nhân.
"Nó dường như giúp ích ít nhất một nhóm bệnh nhân đáng kể. Đối với những người khác, không có phản ứng đáng kể", K. Kimberly McCleary nói.
"Thuốc này đã được nghiên cứu trong hội chứng mệt mỏi mãn tính kể từ cuối những năm 1980, vì vậy nó đã được khoảng một thời gian," McCleary nói thêm.
Tiến sĩ. Nancy Klimas, giáo sư y khoa tại Đại học Y khoa Osternathic thuộc Đại học Đông Nam Nova ở Fort Lauderdale, Florida, là một phần của thử nghiệm liên tục về thuốc, cho biết một số bệnh nhân của bà đã được hưởng lợi từ thuốc. Bây giờ cần phải có một cách để xác định những bệnh nhân sẽ làm tốt trên thuốc, cô nói thêm.
Hội chứng mệt mỏi mãn tính ít được hiểu, và sự chấp thuận của Ampligen sẽ cung cấp cho bệnh nhân một số đứng với công ty bảo hiểm của họ, Klimas nói.
Ngay cả một liệu pháp được chấp thuận duy nhất, ngay cả khi tôi chọn không sử dụng, sẽ rất hữu ích khi tôi tranh luận với các công ty bảo hiểm để hợp pháp hóa điều kiện và đủ nghiêm trọng để yêu cầu can thiệp, ”Klimas nói. Theo công ty dược phẩm, Ampligen là một loại thuốc mới được gọi là hợp chất axit nucleic, sử dụng RNA được tạo ra đặc biệt để nhắm vào một loạt các bệnh. Hemispherx tin rằng thuốc có khả năng chống lại HIV, ung thư thận và u ác tính ngoài hội chứng mệt mỏi mãn tính.
Thuốc được cho là hoạt động bằng cách điều chỉnh các chức năng miễn dịch và kháng virus trong các tế bào bị bệnh.
Một nhược điểm của điều trị là nó cần phải được truyền hai lần một tuần, Klimas nói. Nó cũng rất tốn kém, cô nói.
Người sản xuất thuốc không thể ước tính chi phí bán lẻ nhưng cho biết chi phí sản xuất là khoảng 1.000 đô la một tháng cho mỗi bệnh nhân.
FDA từ chối chấp thuận cho Ampligen vào tháng 11 năm 2009 vì các mối quan tâm về cách thức tiến hành hai nghiên cứu - quá ít bệnh nhân, thay đổi giao thức và kết thúc sớm cho một nghiên cứu. Khoảng thời gian này, FDA sẽ xem xét một phân tích mới về một kết quả thử nghiệm được đệ trình vào năm 2009, nhưng không phải là một nghiên cứu mới.
Có thể do thiếu dữ liệu hỗ trợ có thể lại được chấp thuận. "Nhiều vấn đề tiến hành với thử nghiệm cho thấy rằng kết quả nên được giải thích một cách thận trọng", cơ quan này cho biết trong một bức thư gửi ủy ban. "Thử nghiệm xác nhận không thể tái tạo" kết quả của thử nghiệm đầu tiên.
Vào tháng 9, FDA tiến hành một cuộc điện đàm với những người mắc hội chứng mệt mỏi mãn tính đã sử dụng thuốc. Những báo cáo giai thoại này phần lớn là tích cực. Trọng lượng, nếu có, những kinh nghiệm bệnh nhân này sẽ được chấp thuận của thuốc không được biết.
Một số chuyên gia nghĩ rằng hội chứng mệt mỏi mãn tính là một loại virus; những người khác tin rằng đó là vi khuẩn. Nó có thể bắt đầu sau khi một căn bệnh mà bệnh nhân không hồi phục hoàn toàn, hoặc các triệu chứng có thể xuất hiện gần như qua đêm, McCleary nói.
Các triệu chứng thường bao gồm sự yếu đuối giống như cúm. Một chủ đề phổ biến là không có khả năng làm hầu như bất cứ điều gì mà không trở nên hoàn toàn kiệt sức, McCleary nói. Ngay cả những công việc đơn giản như đọc tạp chí cũng có thể gây ra một loạt các triệu chứng kéo dài trong nhiều ngày hoặc vài tuần, cô nói.McCleary nói: “Đó là một sự kiệt sức do xương. "Có đau ở các cơ và khớp có thể di chuyển từ phần này sang cơ thể khác, đau họng, đau đầu như chứng đau nửa đầu, và khó ngủ hoặc ngủ."
Cũng có các triệu chứng về tâm thần, bao gồm thông tin xử lý khó khăn và "Một vấn đề lớn" với trí nhớ ngắn hạn, McCleary lưu ý.
Quyết định của FDA dự kiến vào đầu năm tới. Cơ quan không nhất thiết phải tuân theo các khuyến nghị của các bảng tư vấn của nó nhưng nó thường làm như vậy.
